Boston 28. ledna 2026 (PROTEXT/PRNewswire) – Výsledky za devět měsíců ukazují průměrné zlepšení v hodnotě Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale oproti výchozí hodnotě +0,64 bodu na základě vážení skóre náchylnosti ve srovnání s přirozeným očekávaným zhoršením cUHDRS u symptomatických pacientů o -0,73 bodu.
Společnost Skyhawk rovněž oznámila, že studie SKY-0515 fáze 2/3 FALCON-HD byla rozšířena do celého světa. Společnost Skyhawk již podala dávku více než 90 pacientům.
Biotechnologická společnost Skyhawk Therapeutics, Inc., která se zabývá klinickou fází vývoje nových malých molekul pro modulaci kritických cílů RNA, dnes oznámila pozitivní výsledky devítiměsíční průběžné analýzy zkoumané léčby Huntingtonovy choroby (HD) pomocí přípravku SKY-0515.
Léčba přípravkem SKY-0515 vede v závislosti na dávce ke snížení obsahu proteinu mHTT v krvi o 62 % a k redukci mRNA PMS1 o 26 % při dávce 9 mg. PMS1 je klíčovým faktorem expanze somatických CAG repetic a patologie HD. Přípravek SKY-0515 rovněž prokázal vynikající expozici centrálního nervového systému a je obecně bezpečný a dobře se snáší.
Po třech, šesti a devíti měsících vykazují pacienti, kteří dostávají přípravek SKY-0515 v kohortě pacientů části C klinického hodnocení fáze 1 přípravku SKY-0515, průměrné zlepšení oproti výchozímu stavu na stupnici cUHDRS (Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale). Po devíti měsících činí toto zlepšení v souhrnné analýze +0,64 bodu ve srovnání s očekávaným zhoršením cUHDRS po devíti měsících u symptomatických pacientů o -0,73 bodu na základě vážení skóre náchylnosti s použitím Enroll-HD a TRACK-HD.
„Údaje o bezpečnosti a účinnosti ze studie SKY-0515 fáze 1 části C u pacientů jsou velmi povzbudivé a ukazují odchylku cUHDRS od očekávaného zhoršení přirozeného vývoje ve třech, šesti a devíti měsících předem specifikovaných analýz,“ řekl Ed Wild, profesor neurologie na University College London. „Přípravek SKY-0515 nadále snižuje hladinu proteinu mHTT v největší míře, jaká byla dosud u pacientů testována, přičemž klinické údaje a údaje o biomarkerech ukazují, že lék je dobře snášen ve všech testovaných dávkách. Schopnost přípravku SKY-0515 redukovat mHTT i PMS1 nabízí účinnou kombinaci pro léčbu Huntingtonovy choroby prostřednictvím dvou jejích hlavních patogenetických mechanismů. Tyto výsledky otevřené studie, které mají být ověřeny v probíhající studii FALCON-HD kontrolované placebem, dávají naději na významný dopad na lidi s HD po celém světě, pro které bude perorálně podávaná léčba snižující hladinu huntingtinu, jako je SKY-0515, skutečně přelomová.“
„Naším cílem pro studii první fáze bylo zjistit bezpečnost a aktivitu biomarkerů,“ uvedl Sergej Paushkin, vedoucí výzkumu a vývoje ve společnosti Skyhawk Therapeutics, „a pokračující síla SKY-0515 biomarkerů v naší devítiměsíční průběžné analýze dat – spolu se zlepšením potenciálního koncového ukazatele cUHDRS ve srovnání se zhoršením skóre cUHDRS v údajích o přirozené historii pacientů – podtrhuje potenciál přípravku SKY-0515 jako nejlepšího ve své třídě pro léčbu HD modifikující onemocnění. Tato průběžná data představují důležitý milník pro SKY-0515 a zdůrazňují sílu platformy společnosti Skyhawk, která poskytuje první malé molekuly ve své třídě pro ničivé nemoci bez schválené terapie modifikující onemocnění.“
Huntingtonova choroba je vzácné, dědičné a v konečném důsledku smrtelné neurodegenerativní onemocnění, které ve Spojených státech postihuje více než 40 000 pacientů se symptomy. Odhaduje se, že na celém světě jsou jich postiženy statisíce. V současné době neexistuje žádná schválená léčba, která by zpomalovala nebo zastavovala progresi onemocnění. SKY-0515 je perorálně podávaný modulátor RNA s malými molekulami, který byl vyvinut na základě nové platformy společnosti SKYSTAR® pro modulaci RNA. SKY-0515 v rámci léčby snižuje hladinu proteinu HTT i proteinu PMS1. PMS1 je dalším klíčovým faktorem expanze somatických CAG repetic a patologie HD a měl by doplnit přínosy snížení mutovaného HTT.
Společnost Skyhawk dnes rovněž oznámila, že její studie SKY-0515 fáze 2/3 FALCON-HD, která probíhá na dvanácti místech v Austrálii a na Novém Zélandu, byla rozšířena do celého světa. Společnost Skyhawk již podala dávku přípravku SKY-0515 více než 90 pacientům.
SKY-0515 je prvním přípravkem Skyhawk v klinických studiích.
Společnost Skyhawk očekává, že do konce roku 2027 uvede do fáze klinických studií další přípravky s malými molekulami k léčbě vzácných neurologických onemocnění, u nichž není schválena žádná léčba modifikující onemocnění.
O klinické studii fáze 1 SKY-0515
Klinická studie SKY-0515 fáze 1 je první studií na lidech, jejímž cílem je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku SKY-0515 u zdravých dobrovolníků a jedinců s Huntingtonovou chorobou (HD) v raném stadiu. Studie je rozdělena do tří částí. Části A a B hodnotily přípravek SKY-0515 u zdravých dobrovolníků. Část C je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná paralelní studie dvou dávek přípravku SKY-0515 a placeba u jedinců s časným stádiem HD (HD-ISS stádium 1, 2 nebo mírné stádium 3) po dobu 84 dnů, po níž bude následovat 12měsíční prodloužení aktivní léčby, kdy všichni účastníci budou zaslepeně dostávat buď nízkou, nebo vysokou dávku přípravku SKY-0515. Mezi cíle studie patří hodnocení mutantního proteinu HTT a mRNA PMS1. Prvním pacientům byla dávka SKY-0515 v části C podána v lednu 2025. Zařazení do fáze 1C studie SKY-0515 je nyní ukončeno.
O klinické studii FALCON-HD fáze 2/3 SKY-0515
FALCON-HD (NCT06873334 ) je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3, která hodnotí farmakodynamiku, bezpečnost a účinnost přípravku SKY-0515 u 120 účastníků s HD ve stadiu 2 a raném stadiu 3 na 12 místech v Austrálii a na Novém Zélandu a u 400 účastníků s HD ve stadiu 2 a raném stadiu 3 na více než 40 místech po celém světě. Způsobilí pacienti budou dostávat jednou denně perorální dávku přípravku SKY-0515 v jedné ze tří dávek nebo placebo po dobu léčby trvající nejméně 12 měsíců. Cílem studie je posoudit potenciál přípravku SKY-0515 modulovat sestřih RNA a snížit množství proteinů mHTT a PMS1, které se podílejí na patologii Huntingtonovy choroby. Další informace o studii FALCON-HD, včetně zúčastněných pracovišť a kritérií způsobilosti, lze nalézt na stránkách ClinicalTrials.gov a www.FALCON-HD.com.
O společnosti Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics je biotechnologická společnost zabývající se klinickou fází vývoje, která využívá svou patentovanou platformu SKYSTAR® k objevování a vývoji terapií modulujících malé molekuly RNA pro nejtěžší choroby na světě. Další informace najdete na adrese www.skyhawktx.com.
Kontakt společnosti Skyhawk
Maura McCarthy
Ředitelka pro korporátní vývoj
Fotografie – https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
Logo – https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg